Bron: Canva. Viagra geeft hoopvolle resultaten bij de behandeling van kinderen met een ernstige ziekte.
Viagra staat vooral bekend als middel tegen erectieproblemen, maar viagra blijkt mogelijk ook kinderen met een ernstige en zeldzame stofwisselingsziekte te kunnen helpen. Onderzoekers van het Radboudumc en internationale partners ontdekten dat de werkzame stof sildenafil symptomen van het syndroom van Leigh kan verminderen. Dat biedt hoop voor kinderen met deze vaak dodelijke ziekte.
Het syndroom van Leigh is een zeldzame stofwisselingsziekte waarbij cellen onvoldoende energie kunnen maken door problemen in de mitochondriën, de energiefabriekjes van cellen. Kinderen krijgen vaak al op jonge leeftijd klachten zoals spierzwakte, epileptische aanvallen, bewegingsproblemen en ademhalingsproblemen. De ziekte verergert meestal en kan fataal zijn.
Lees verder onder de (Engelstalige) video >>
Tot nu toe geen medicijn
“Je kunt eraan overlijden”, zegt specialist metabole ziekten Mirian Janssen. Tot nu toe bestaat er geen medicijn dat de ziekte kan genezen of afremmen. Artsen behandelen vooral de symptomen.
Omdat het syndroom van Leigh zo zeldzaam is, ontwikkelen farmaceutische bedrijven nauwelijks nieuwe medicijnen. Daarom kiezen onderzoekers een andere aanpak: ze testen bestaande, al goedgekeurde medicijnen om te kijken of die ook tegen deze ziekte werken.
Hoopgevende effecten
Onderzoekers screenden duizenden medicijnen op gekweekte cellen van patiënten. Uiteindelijk testten ze honderden middelen verder op zenuwcellen, dieren en zogenoemde hersenorganoïden, kleine hersenstructuren uit het laboratorium.
“Dat we in al deze verschillende onderzoeksmethoden positieve effecten van sildenafil zagen is hoopgevend”, stelt onderzoeker Werner Koopman van het Radboudumc.
Verbetering energiestofwisseling van cellen
De werkzame stof sildenafil, bekend van viagra, blijkt de energiestofwisseling in cellen te verbeteren. Daardoor verdwijnen een deel van de afwijkingen in cellen die door de ziekte worden veroorzaakt.
6 kinderen met het syndroom van Leigh kregen het medicijn als experimentele behandeling. De resultaten zijn voorzichtig positief.
Volgens de onderzoekers worden de kinderen stabieler en lijken sommige patiënten zelfs vooruit te gaan, terwijl de ziekte normaal gesproken alleen maar achteruitgaat.
“Normaal gaan deze kinderen geleidelijk achteruit, maar door het medicijn werden ze stabieler en leken ze echt te verbeteren”, aldus Radboudumc-onderzoekers.
Belangrijke waarschuwing
Artsen waarschuwen dat patiënten niet zomaar viagra of sildenafil mogen gebruiken. Het middel kan bij kwetsbare patiënten bijwerkingen veroorzaken, bijvoorbeeld aan het hart of de ogen. Daarom is eerst een groter onderzoek nodig om te kijken of het medicijn veilig en effectief is voor deze patiënten.
De onderzoekers benadrukken dat het middel nog niet officieel als behandeling is goedgekeurd voor het syndroom van Leigh en dat vervolgonderzoek noodzakelijk is.
Hoop voor andere zeldzame ziekten
Het onderzoek kan ook belangrijk zijn voor andere zeldzame ziekten. De methode waarbij bestaande medicijnen opnieuw worden getest, kan sneller leiden tot behandelingen omdat de medicijnen al veilig zijn bevonden voor andere aandoeningen. Volgens onderzoekers kan deze aanpak een soort blauwdruk worden voor onderzoek naar andere zeldzame stofwisselingsziekten. Als vervolgonderzoek bevestigt dat sildenafil echt werkt, kan het relatief snel beschikbaar komen voor patiënten.
LET OP: Startpagina geeft geen medisch advies. Raadpleeg bij gezondheidsklachten altijd een arts.
Bronnen:
Radboudumc, CureMILS, SIMPATHIC onderzoeksprogramma